【用药情报站】你在临床上见过最贵的药是什么？

　　5 月 17 日，辉瑞公司宣布，治疗肺癌的创新靶向药物多泽润®（达可替尼片）已于 5 月 15 日获得中国国家药品监督管理局批准, 可单药用于表皮生长因子受体（EGFR）19 号外显子缺失突变或 21 号外显子 L858R 置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。

　　全球注册研究显示，多泽润®较标准靶向药物治疗能显著提高无进展期（PFS），并延长总期 (OS)，患者中位 OS 达 34.1 个月，是首个为 EGFR 突变 NSCLC 患者提供临床意义 OS 改善的 EGFR-TKI2,3。此次获批在中国首次实现几乎与美国、欧洲、日本等国家的全球同步递交并获得监管部门的批准。

　　2018 年全球癌症统计报告显示，我国肺癌在各类癌症的发病率和死亡率中均居于榜首，是第一大恶性肿瘤。其中，非小细胞肺癌约占全部肺癌病例的 85%。在中国非小细胞肺癌患者中，EGFR 是最常见的突变类型，发生率近一半。

　　此次多泽润®获批是基于国际多中心、III 期、标签临床研究 ARCHER1050，由广东省人民医院终身教授吴一龙教授、中文大学医学院临床肿瘤系主任 Tony Mok 教授领衔，旨在评估达可替尼 (二代 EGFR TKI) 或吉非替尼 (一代 EGFR TKI) 治疗的疗效与安全性。该研究对 452 名患者进行随机分组，其中包括 231 位中国患者。

　　2018 年，美国 FDA 授予多泽润®一线治疗局部晚期或转移性 EGFR 突变的 NSCLC 患者的优先审查资格。FDA 会在可能在治疗方面取得重大进展或者在没有适当治疗药物的情况下给予优先审批。目前，前世死因测试多泽润®在美国、欧盟、日本、等已获批用于一线治疗。

　　有一天突然看到一则盘点，内容是全世界最贵的 8 种药，买一瓶药的钱都可以买一辆劳斯莱斯了，还是贫穷了我的想象力啊～

　　Myozyme是一种治疗，庞培氏(Pompe)病，又称为心肌糖原沉积病，是一种罕见的可以致命的疾病，病变累及心脏和骨骼肌。当婴儿患病时，死亡率往往在第一年就会爆发。Myozyme是一种溶酶体糖原性酶，在研究中增加了患者的几率，并减少了患者对呼吸机的依赖。每年的用药成本在10万到30万美元之间（约68万-206万人民币），相当于一辆进口奔驰S级轿车的价格。

　　Acthar用于治疗婴儿痉挛或癫痫发作。这种症状通常发生在4至11个月大的婴儿，Acthar被批准用于治疗两岁以下的儿童，每年花费超过20万美元（约137万人民币），而捷豹XJ（3.0璀璨臻藏版）的售价约130万人民币。

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