基因疗疗罕见视网膜疾病新进展19-03-27

“获得FDA的孤儿药资格认定是一个里程碑。它验证了我们的研发进展，并为我们进一步开发BCD基因疗法提供了各种激励措施。这给BCD患者及其家人带来了希望，因为BCD是一种性的致盲疾病，目前还没有得到批准的治疗方法。据估计，BCD在全世界影响超过10万人。下一步，我们计划…[阅读全文]